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Post by alamin447 on Aug 5, 2023 3:09:36 GMT -5
接诱导 ASO [ 171 , 172 ]。正常情况下,SMN1是 SMN 蛋白的主要来源。虽然还有第二个SMN2基因,但它在外显子 7 中包含 C > T 突变,导致该外显子被排除并产生不稳定的蛋白质产物 [ 173 ]。SMN1突变可以破坏存活运动神经元 (SMN) 蛋白的表达,导致脊髓性肌萎缩。nusinersen 的治疗目标是在SMN2转录本中重新 包含外显子 7 ,从而实现功能性 SMN 蛋白翻译。这是 Telegram 用户号码列表通过设计 ASO 在阻断 hnRNP RNA 结合的位点与 SMN2 杂交来实现的, hnRNP 通常抑制外显子 7。因此,阻断该抑制子可促进外显子 7 的包含并通过SMN2拯救 SMN 蛋白表达[ 174 ]。 将脂质纳米颗粒引导至内皮细胞的策略 已经开发了各种化学和非化学方法来将 LNP 递送 到各种器官系统的内皮细胞中。本节将回顾这些策略,并在表二中进行总结。 表II 介导核酸递送至内皮细胞的策略和组合物 全尺寸桌子 阳离子脂质 静脉注射脂质纳米颗粒是将治疗基因递送至内皮细胞的最常见途径,因为这些细胞位于血管内表面并与血液直接接触。然而,当纳米粒子进入血液循环时,它们通常被网状内皮系统的细胞消除或优先转染肝细胞,这阻止纳米粒子到达并转染内皮细胞[
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